其说明应用基因工程技术治疗人类遗传病的优缺点
kuaidi.ping-jia.net 作者：佚名 更新日期：2024-06-28
举例说明基因工程治疗遗传病的优缺点
基因治疗的概念和策略：
基因治疗(gene therapy)就是用正常或野生型(wild type)基因校正或置换致病基因的一种治疗方法。在这种治疗方法中，目的基因被导入到靶细胞（target cells）内，他们或与宿主细胞（host cell）染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的作用。
目前基因治疗的概念了较大的扩展，凡是采用分子生物学的方法和原理，在核酸水平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。随着对疾病本质的深入了解和新的分子生物学方法的不断涌现，基因治疗方法有了较大的发展。根据所采用的方法不同，基因治疗的策略大致可分为以下几种：
1. 基因置换（gene replacement）：基因置换就是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。这种治疗方法最为理想，但目前由于技术原因尚难达到。
2. 基因修复（gene correction）：基因修复是指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留。这种基因治疗方式最后也能使致病基因得到完全恢复，操作上要求高，实践中有一定难度。
3. 基因修饰（gene augmentation）又称基因增补，将目的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。在这种治疗方法中，缺陷基因仍然存在于细胞内，目前基因治疗多采用这种方式。如将组织型纤溶酶原激活剂的基因导入血管内皮细胞并得以表达后，防止经皮冠状动脉成形术诱发的血检形成。
4. 基因失活（gene inactivation）：利用反义技术能特异地封闭基因表达特性，抑制一些有害基因的表达，已达到治疗疾病的目的。如利用反义RNA、核酶或肽核酸等抑制一些癌基因的表达，抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞的分化。用此技术还可封闭肿瘤细胞的耐药基因的表达，增加化疗效果。
5. 免疫调节（immune adjustment）：将抗体、抗原或细胞因子的基因导入疾人体内，改变病人免疫状态，达到预防和治疗疾病的目的。如将白细胞介素-2导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的水平，激活体内免疫系统的抗肿瘤活性，达到防治肿瘤复发的目的。
6. 其它：增加肿瘤细胞对放疗或化疗的敏感性：采用给予前体药物的方法减少化疗药物对正常细胞的损用力。如向肿瘤细胞中导入单纯疱疹病毒胸苷激酶基因，然后给予病人无毒性GCV药物，由于只有含HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化成有毒的药物。因而肿瘤细胞被杀死，而对正常细胞无影响。
总之，基因治疗的策略较多，不同的方法在实践中各具有优缺点。而基因的治疗本身也并不局限于遗传病的治疗，现已扩展到肿瘤、病毒性疾病等。基因治疗可用于疾病的治疗，也可用于疾病的预防。应该指出的是基因治疗并不是万能的，尚不能取代现有的治疗方法，作为一种新的方法也还有一些需进一步完善的地方，在实践是应相互结合，取长补短，以取得较好的治疗效果。
基因工程技术给人类带来的好处
答：1、农牧业、食品工业运用基因工程技术，不但可以培养优质、高产、抗性好的农作物及畜、禽新品种，还可以培养出具有特殊用途的动、植物。2、基因作为机体内的遗传单位，不仅可以决定我们的相貌、高矮，而且它的异常会不可避免地导致各种疾病的出现。某些缺陷基因可能会遗传给后代，有些则不能。基因治疗的...
基因工程可以给人类多大帮助?
答：一:在生产领域,人们可以利用基因技术,生产转基因食品.例如,科学家可以把某种肉猪体内控制肉的生长的基因植入鸡体内,从而让鸡也获得快速增肥的能力.但是,转基因因为有高科技含量, 怕吃了转基因食品中的外源基因后会改变人的遗传性状,比如吃了转基因猪肉会变得好动,喝了转基因牛奶后易患恋乳症等等。华中农业大学的张...
基因工程的应用有哪些?
答：通过基因工程技术，科学家们可以生产出具有特定疗效的药物，如胰岛素、生长激素等。这些药物的研发，极大地提高了许多疾病的治疗效果，改善了患者的生活质量。此外，基因疗法也是一种正在兴起的治疗方法，它通过将正常基因导入患者体内，以替换或修复缺陷基因，从而达到治疗目的。例如，对于某些遗传性疾病，基因...
基因治疗是指什么
答：从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 2017年10月19日，美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法（yescarta基因疗法）治疗特定淋巴癌患者。遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既...
什么是基因工程?
答：在医学领域，基因工程也发挥着重要作用。通过基因工程技术，科学家可以生产出具有特定功能的药物和生物制品，如胰岛素、生长激素等。此外，基因工程还为基因疗法提供了可能。基因疗法是一种通过修改人类基因来治疗遗传性疾病的方法。例如，科学家已经成功利用基因工程技术治疗了一些遗传性疾病，如囊性纤维化、...
举例说说使用基因工程的利与弊,的答案是什么?
答：基因筛检法可以快速诊断基因密码的错误;基因治疗法则是用基因工程技术来治疗这类疾病。产前基因筛检可以诊断胎儿是否带有遗传疾病,这种筛检法甚至可以诊断试管内受精的胚胎,早至只有两天大,尚在八个细胞阶段的试管胚胎。做法是将其中之一个细胞取出,抽取DNA,侦测其基因是否正常,再决定是否把此胚胎植入母亲的子宫发育。
40. 何谓基因工程?简述人类基因组计划在医药方面的意义和应用。
答：基因工程（gene engineering），又称为重组DNA技术，是按着人们的科研或生产需要，在分子水平上，用人工方法提取或合成不同生物的遗传物质（DNA片段），在体外切割，拼接形成重组DNA,然后将重组DNA与载体的遗传物质重新组合，再将其引入到没有该DNA的受体细胞中，进行复制和表达，生产出符合人类需要的产品或...
基因工程应用举例
答：美国加利福尼亚基因公司，利用基因工程技术，培育出了一种转基因西红柿，这种西红柿不产生会引起自身腐烂的聚半乳糖醛酸酶，因此不易腐烂，风味保持的时间较长。4、基因工程胰岛素 胰岛素是治疗糖尿病的特效药，长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛素，其产量之低和...
什么是遗传工程?它在理论和实践上有什么意义?
答：【答案】：遗传工程或基因工程是将分子遗传学的理论与技术相结合，用来改造创造动物和植物新品种，工业化生产生物制品，诊断和治疗人类遗传疾病的一个新领域。遗传工程可用于基因工程工业。利用重组质粒转化大肠杆菌生产人类所需酶类和其他蛋白质，可用于植物基因工程。如培育抗除草剂，抗虫抗病的优良品系或...
基因工程技术在医学的应用
答：3. 基因工程用于基因治疗 人体基因的缺失，导致一些遗传疾病，应用基因工程技术使缺失的基因归还人体，达到治疗的目的，已成为基因工程在医学方面应用的又一重要内容。参考资料：http://www.52bio.com/bbs/viewthread.php?tid=909
优点：可以通过人工来生产我们所需要的基因产物。比如上世纪我国科学家首次利用基因工程合成结晶牛胰岛素。用大肠杆菌来做生产的媒介，解决了糖尿病人缺胰岛素的问题。
缺点：基因这个东西不是全受人为控制的，毕竟基因在遗传的时候会不可避免的产生变异，万一突变了就前功尽弃。还有基因工程必备的两种酶：限制性核酸内切酶，DNA连接酶也有一定限制。DNA连接酶先不说，限制性核酸内切酶问题就大了。首先它要在原核生物里提却，而且一种限制酶几乎只能对应一种特定的碱基，例如某Ecoli属性的限制性核酸内切酶只能作用于GAATTC中的GA之间的磷酸二酯键,其它的虽然有GA但是由于后边不是ATTC,所以无法"切割"这样一来基因工程则显得很狭窄，而且基因工程都要去太空实验，成本较高。
这个太多了。
举个最潮流的例子：美国FDA在去年正式批准转基因鸡，这些鸡下的蛋里可以提取大量一种酶，专门治疗人类一种罕见病（相关酶缺乏引起）。成本非常低廉。
国内目前还没有这个技术。
所以，继续努力吧/
基因治疗的概念和策略：
基因治疗(gene therapy)就是用正常或野生型(wild type)基因校正或置换致病基因的一种治疗方法。在这种治疗方法中，目的基因被导入到靶细胞（target cells）内，他们或与宿主细胞（host cell）染色体整合成为宿主遗传物质的一部分，或不与染色体整合而位于染色体外，但都能在细胞中得到表达，起到治疗疾病的作用。
目前基因治疗的概念了较大的扩展，凡是采用分子生物学的方法和原理，在核酸水平上开展的疾病治疗方法都可称为基因治疗。随着对疾病本质的深入了解和新的分子生物学方法的不断涌现，基因治疗方法有了较大的发展。根据所采用的方法不同，基因治疗的策略大致可分为以下几种：
1. 基因置换（gene replacement）：基因置换就是用正常的基因原位替换病变细胞内的致病基因，使细胞内的DNA完全恢复正常状态。这种治疗方法最为理想，但目前由于技术原因尚难达到。
2. 基因修复（gene correction）：基因修复是指将致病基因的突变碱基序列纠正，而正常部分予以保留。这种基因治疗方式最后也能使致病基因得到完全恢复，操作上要求高，实践中有一定难度。
3. 基因修饰（gene augmentation）又称基因增补，将目的基因导入病变细胞或其它细胞，目的基因的表达产物能修饰缺陷细胞的功能或使原有的某些功能得以加强。在这种治疗方法中，缺陷基因仍然存在于细胞内，目前基因治疗多采用这种方式。如将组织型纤溶酶原激活剂的基因导入血管内皮细胞并得以表达后，防止经皮冠状动脉成形术诱发的血检形成。
4. 基因失活（gene inactivation）：利用反义技术能特异地封闭基因表达特性，抑制一些有害基因的表达，已达到治疗疾病的目的。如利用反义RNA、核酶或肽核酸等抑制一些癌基因的表达，抑制肿瘤细胞的增殖，诱导肿瘤细胞的分化。用此技术还可封闭肿瘤细胞的耐药基因的表达，增加化疗效果。
5. 免疫调节（immune adjustment）：将抗体、抗原或细胞因子的基因导入疾人体内，改变病人免疫状态，达到预防和治疗疾病的目的。如将白细胞介素-2导入肿瘤病人体内，提高病人IL-2的水平，激活体内免疫系统的抗肿瘤活性，达到防治肿瘤复发的目的。
6. 其它：增加肿瘤细胞对放疗或化疗的敏感性：采用给予前体药物的方法减少化疗药物对正常细胞的损用力。如向肿瘤细胞中导入单纯疱疹病毒胸苷激酶基因，然后给予病人无毒性GCV药物，由于只有含HSV-TK基因的细胞才能将CGV转化成有毒的药物。因而肿瘤细胞被杀死，而对正常细胞无影响。
总之，基因治疗的策略较多，不同的方法在实践中各具有优缺点。而基因的治疗本身也并不局限于遗传病的治疗，现已扩展到肿瘤、病毒性疾病等。基因治疗可用于疾病的治疗，也可用于疾病的预防。应该指出的是基因治疗并不是万能的，尚不能取代现有的治疗方法，作为一种新的方法也还有一些需进一步完善的地方，在实践是应相互结合，取长补短，以取得较好的治疗效果。
答：1、农牧业、食品工业运用基因工程技术，不但可以培养优质、高产、抗性好的农作物及畜、禽新品种，还可以培养出具有特殊用途的动、植物。2、基因作为机体内的遗传单位，不仅可以决定我们的相貌、高矮，而且它的异常会不可避免地导致各种疾病的出现。某些缺陷基因可能会遗传给后代，有些则不能。基因治疗的...
答：一:在生产领域,人们可以利用基因技术,生产转基因食品.例如,科学家可以把某种肉猪体内控制肉的生长的基因植入鸡体内,从而让鸡也获得快速增肥的能力.但是,转基因因为有高科技含量, 怕吃了转基因食品中的外源基因后会改变人的遗传性状,比如吃了转基因猪肉会变得好动,喝了转基因牛奶后易患恋乳症等等。华中农业大学的张...
答：通过基因工程技术，科学家们可以生产出具有特定疗效的药物，如胰岛素、生长激素等。这些药物的研发，极大地提高了许多疾病的治疗效果，改善了患者的生活质量。此外，基因疗法也是一种正在兴起的治疗方法，它通过将正常基因导入患者体内，以替换或修复缺陷基因，从而达到治疗目的。例如，对于某些遗传性疾病，基因...
答：从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。 2017年10月19日，美国政府批准第二种基于改造患者自身免疫细胞的疗法（yescarta基因疗法）治疗特定淋巴癌患者。遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既...
答：在医学领域，基因工程也发挥着重要作用。通过基因工程技术，科学家可以生产出具有特定功能的药物和生物制品，如胰岛素、生长激素等。此外，基因工程还为基因疗法提供了可能。基因疗法是一种通过修改人类基因来治疗遗传性疾病的方法。例如，科学家已经成功利用基因工程技术治疗了一些遗传性疾病，如囊性纤维化、...
答：基因筛检法可以快速诊断基因密码的错误;基因治疗法则是用基因工程技术来治疗这类疾病。产前基因筛检可以诊断胎儿是否带有遗传疾病,这种筛检法甚至可以诊断试管内受精的胚胎,早至只有两天大,尚在八个细胞阶段的试管胚胎。做法是将其中之一个细胞取出,抽取DNA,侦测其基因是否正常,再决定是否把此胚胎植入母亲的子宫发育。
答：基因工程（gene engineering），又称为重组DNA技术，是按着人们的科研或生产需要，在分子水平上，用人工方法提取或合成不同生物的遗传物质（DNA片段），在体外切割，拼接形成重组DNA,然后将重组DNA与载体的遗传物质重新组合，再将其引入到没有该DNA的受体细胞中，进行复制和表达，生产出符合人类需要的产品或...
答：美国加利福尼亚基因公司，利用基因工程技术，培育出了一种转基因西红柿，这种西红柿不产生会引起自身腐烂的聚半乳糖醛酸酶，因此不易腐烂，风味保持的时间较长。4、基因工程胰岛素 胰岛素是治疗糖尿病的特效药，长期以来只能依靠从猪、牛等动物的胰腺中提取，100Kg胰腺只能提取4-5g的胰岛素，其产量之低和...
答：【答案】：遗传工程或基因工程是将分子遗传学的理论与技术相结合，用来改造创造动物和植物新品种，工业化生产生物制品，诊断和治疗人类遗传疾病的一个新领域。遗传工程可用于基因工程工业。利用重组质粒转化大肠杆菌生产人类所需酶类和其他蛋白质，可用于植物基因工程。如培育抗除草剂，抗虫抗病的优良品系或...
答：3. 基因工程用于基因治疗 人体基因的缺失，导致一些遗传疾病，应用基因工程技术使缺失的基因归还人体，达到治疗的目的，已成为基因工程在医学方面应用的又一重要内容。参考资料：http://www.52bio.com/bbs/viewthread.php?tid=909
