基因治疗是指什么
kuaidi.ping-jia.net 作者：佚名 更新日期：2024-07-01
基因治疗是指（A ）
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以如今的观点看，骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。
(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。
(2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。
体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。
体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。
概念
狭义概念
指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。
广义概念
指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗是指为了治疗目的，将外来的正常基因引入靶细胞，以纠正或弥补遗传缺陷和异常所引起的疾病。它还包括基因改造等技术应用。即通过基因转移技术将外源基因插入患者适当的受体细胞，使外源基因产生的产品能够治疗某种疾病。广义上说，基因治疗还可以包括从DNA水平治疗某些疾病的措施和新技术。基因治疗是一项生物医学高科技，旨在通过将人类正常基因或治疗基因以某种方式引入人类靶细胞，以纠正基因缺陷或发挥治疗作用，治疗疾病。基因治疗不同于传统治疗:一般来说，疾病的治疗是针对遗传异常引起的各种症状，基因治疗是针对疾病的根源——异常基因本身。基因治疗有两种形式:一种是广泛应用的体细胞基因治疗;另一种是生殖细胞基因治疗，受基因变化的限制。基因疗法就是通过基因工程技术，利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因，把它们移植到病人细胞内，来取代或者矫正病人所缺陷的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。目前该项技术大多还处于研究阶段，真正应用于临床的还是较少。基因治疗是将人类一切正常遗传基因或治疗遗传基因以某类方法迁移到人类靶细胞中，改正遗传基因缺点或充分发挥疗效，进而超过疾病治疗目地的这种新科技生物医学技术性。基因治疗有别于传统式治疗:通常情况下，疾病的治疗对于的是由遗传基因出现异常造成的各种各样病症，而基因治疗对于的是疾病的直接原因——遗传基因出现异常自身。
基因治疗是指什么
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
基因治疗的基本步骤
1、转移
在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类:病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等。
2、表达
目的基因的表达是基因治疗的关键之一。为此，可运用连锁基因扩增等方法适当提高外源基因在细胞中的拷贝数。在重组病毒上连接启动子或增强子等基因表达的控制信号，使整合在宿主基因组中的新基因高效表达，产生所需的某种蛋白质。
3、安全措施
为避免基因治疗的风险，在应用于临床之前，必须保证转移-表达系统绝对安全，使新基因在宿主细胞表达后不危害细胞和人体自身，不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等，尤其是在将反转录载体用于基因转移时，必须在应用到人体前预先在人骨髓细胞、小鼠体内和灵长类动物体内进行类似的研究，以确保治疗的安全性。
求恶性肿瘤的基因治疗的具体信息!
答：自20世纪中期起,分子生物学理论与技术飞速发展,Watson等(1953年)发现DNA双螺旋结构,60年代遗传密码被破译;70年代建立DNA重组和测序技术以及癌基因与抑癌基因研究的突破;80年代对珠蛋白生成障碍性贫血(地中海贫血)基因治疗的研究和逆转录病毒载体的开发,为基因诊断和治疗提供了理论依据与技术方法。 基因治疗是指运用DNA...
致病基因知识点
答：3、遗传咨询：通过遗传咨询，可以预测个体患病的风险。遗传咨询师会根据家族病史、基因检测结果等，为个体提供有关其患病风险的信息和建议。4、基因治疗：对于一些遗传性疾病，基因治疗是一种有效的治疗方法。基因治疗是指将健康的基因导入到人体细胞中，以取代或修复缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。这种...
高中生物: 基因与形状是什么关系?
答：某些性状只受单一基因控制，表现为单基因遗传。但生物更多的性状是由多个基因共同影响的，同时还会受到环境的影响，此外，某些单个基因也可能影响多个性状。这两类现象称为性状的多基因决定和基因的多效性，所以大部分时候基因与性状并不是简单的一对一关系。希望对你有帮助~...
...A.培养利用“工程菌”生产胰岛素B.基因治疗C.蛋白质工程D.杂交...
答：A、“工程菌”是指利用基因工程技术将外源基因导入受体细胞的过程，所以与基因工程有关，A错误；B、基因治疗是指把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，所以与基因工程有关，B错误；C、蛋白质工程的本质是通过基因改造或基因合成，对先有蛋白质进行...
高中生物 名词解释
答：成为有活力、能正常结实的纯合体，从而选育出新的品种。转基因技术：将人工分离和修饰过的基因导入到生物体基因组中，由于导入基因的表达，引起生物体的性状的可遗传的修饰，这一技术称之为转基因技术。基因治疗：是把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的。
真核生物基因表达调控主要表现在以下三个方面:① 水平上的调控;②...
答：3、翻译水平调控：翻译是指以mRNA为模板合成蛋白质的过程。在这个过程中，一些因素如mRNA的起始密码子、终止密码子、密码子的使用偏好等都可以影响蛋白质的合成效率。此外，一些小分子RNA（如微RNA）也可以通过影响mRNA的翻译来调控基因表达。真核生物基因的应用：1、基因治疗：基因治疗是指通过基因工程技术...
4个生命科学导论的问题,万分感谢
答：1,基因工程的应用 基因疗法 随着人类对基因研究的不断深入,发现许多疾病是由于基因结构与功能发生改变所引起的。科学家将不仅能发现有缺陷的基因,而且还能掌握如何进行对基因诊断、修复、治疗和预防,这是生物技术发展的前沿。这项成果将给人类的健康和生活带来不可估量的利益。 所谓基因治疗是指用基因工程的技术方法...
说说人类在生物技术方面的探索
答：基因治疗是指将外源基因导人受体细胞,并使之有效表达而达到治疗目的的技术.1．目前基因治疗主要通过病毒载体格基因导人人体,表达出所需要的蛋白质,以控制人体特定细胞与器官的形成与运作.从技术过程来说,科学家还没有开发出有效的载体,保证能够把设计的基因在有效的基因表达时间段内传送到细胞中的预想位置...
转基因工程与生活的联系
答：随着人类对基因研究的不断深入,发现许多疾病是由于基因结构与功能发生改变所引起的。科学家将不仅能发现有缺陷的基因,而且还能掌握如何进行对基因诊断、修复、治疗和预防,这是生物技术发展的前沿。这项成果将给人类的健康和生活带来不可估量的利益。<BR> 所谓基因治疗是指用基因工程的技术方法,将正常的基因转如病患者...
多靶点药物
答：现代遗传学家认为，基因是DNA分子上具有遗传效应的特定核苷酸序列的总称，是具有遗传效应的DNA片段。近年来，随着基因研究的深入，人类基因组计划的实施，某些疾病的相关基因陆续被找到。基因治疗是指通过基因转移方式将正常基因或其他有功能的基因导入体内，并使之表达以获得疗效。1990年人类历史上首次成功地进...
基因治疗从改变基因已达到治疗的目的，B选项是说对细胞进行修复，细胞修复和基因修复是俩个概念，C选项中以现有手段可以诱导基因改变，但无法控制诱导基因的改变方向，D选项中现在手段切除固定的基因还无法达到很普及的能力。
答案A
本题考查基因治疗的概念。基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术，所以A选项正确。
遗传病的基因治疗(Gene Therapy)是指应用基因工程技术将正常基因引入患者细胞内，以纠正缺陷基因而根治疾病。纠正的途径既可以是原位修复有缺陷的基因，也可以是用有功能的正常基因转入细胞基因组的某一部位，以替代缺陷基因来发挥作用。基因是携带生物遗传 信息的基本功能单位，是位于染色体上的一段特定序列。将外源的基因导入生物细胞内必须借助一定的技术方法或载体，基因转移的方法分为生物学方法、物理方法和化学方法。腺病毒载体是基因治疗最为常用的病毒载体之一。基因治疗主要是治疗那些对人类健康威胁严重的疾病，包括：遗传病（如血友病、囊性纤维病、家庭性高胆固醇血症等）、恶性肿瘤、心血管疾病、感染性疾病（如艾滋病、类风湿等）。基因治疗是将人的正常基因或有治疗作用的基因通过一定方式导入人体靶细胞以纠正基因的缺陷或者发挥治疗作用，从而达到治疗疾病目的的生物医学高技术。基因治疗与常规治疗方法不同：一般意义上疾病的治疗针对的是因基因异常而导致的各种症状，而基因治疗针对的是疾病的根源--异常的基因本身。基因治疗有二种形式：一是体细胞基因治疗，正在广泛使用；二是生殖细胞基因治疗，因能引起遗传改变而受到限制。
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地是采用体细胞基因治疗。体细胞应该是在体内能保持相当长的寿命或者具有分裂能力的细胞，这样才能使被转入的基因能有效地、长期地发挥“治疗”作用。因此干细胞、前体细胞都是理想的转基因治疗靶细胞。以如今的观点看，骨髓胞是唯一满足以上标准的靶细胞，而骨髓的抽取，体外培养、再植入等所涉及的技术都已成熟；另一方面，骨髓细胞还构成了许多组织细胞(如单核巨噬细胞)的前体。因此，不仅一些涉及血液系统的疾病如ADA缺乏症、珠蛋白生成障碍性贫血、镰状细胞贫血、CGD等以骨髓细胞作为靶细胞，而且一些非血液系统疾病如苯丙酮尿症、溶酶体储积病等也都以此作为靶细胞。除了骨髓以外，肝细胞、神经细胞、内皮细胞、肌细胞也可作为靶细胞来研究或实施转基因治疗。
(1)生殖细胞基因治疗：生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这难适用于人类。而在人类实行基因转移到生殖细胞，并世代遗传，又涉及伦理学问题。因此，就人类而言，多不考虑生殖细胞的基因治疗途径。
(2)体细胞基因治疗：体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特定座位基因转移，还有很大困难。
体细胞基因治疗采用将基因转移到基因组上非特定座位，即随机整合。只要该基因能有效地表达出其产物，便可达到治疗的目的。这不是修复基因结构异常而是补偿异常基因的功能缺陷，这种策略易于获得成功。基因治疗中作为受体细胞的体细胞，多采取离体的体细胞，先在体外接受导入的外源基因，在有效表达后，再输回到体内，这也就是间接基因治疗法。
体细胞基因治疗不必矫正所有的体细胞，因为每个体细胞都具有相同的染色体。有些基因只在一种类型的体细胞中表达，因此，治疗只需集中到这类细胞上。其次，某些疾病，只需少量基因产物即可改善症状，不需全部有关体细胞都充分表达。
概念
狭义概念
指用具有正常功能的基因置换或增补患者体内有缺陷的基因，因而达到治疗疾病的目的。
广义概念
指把某些遗传物质转移到患者体内，使其在体内表达，最终达到治疗某种疾病的方法。
基因治疗是指为了治疗目的，将外来的正常基因引入靶细胞，以纠正或弥补遗传缺陷和异常所引起的疾病。它还包括基因改造等技术应用。即通过基因转移技术将外源基因插入患者适当的受体细胞，使外源基因产生的产品能够治疗某种疾病。广义上说，基因治疗还可以包括从DNA水平治疗某些疾病的措施和新技术。基因治疗是一项生物医学高科技，旨在通过将人类正常基因或治疗基因以某种方式引入人类靶细胞，以纠正基因缺陷或发挥治疗作用，治疗疾病。基因治疗不同于传统治疗:一般来说，疾病的治疗是针对遗传异常引起的各种症状，基因治疗是针对疾病的根源——异常基因本身。基因治疗有两种形式:一种是广泛应用的体细胞基因治疗;另一种是生殖细胞基因治疗，受基因变化的限制。基因疗法就是通过基因工程技术，利用健康人的正常基因或者别种生物乃至微生物的有关基因，把它们移植到病人细胞内，来取代或者矫正病人所缺陷的基因，以达到根治遗传性疾病的目的。目前该项技术大多还处于研究阶段，真正应用于临床的还是较少。基因治疗是将人类一切正常遗传基因或治疗遗传基因以某类方法迁移到人类靶细胞中，改正遗传基因缺点或充分发挥疗效，进而超过疾病治疗目地的这种新科技生物医学技术性。基因治疗有别于传统式治疗:通常情况下，疾病的治疗对于的是由遗传基因出现异常造成的各种各样病症，而基因治疗对于的是疾病的直接原因——遗传基因出现异常自身。
基因治疗是指什么
基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。其中也包括转基因等方面的技术应用，也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。从广义说，基因治疗还可包括从DNA水平采取的治疗某些疾病的措施和新技术。
基因治疗的基本步骤
1、转移
在基因治疗中迄今所应用的目的基因转移方法可分为两大类:病毒方法和非病毒方法。基因转移的病毒方法中，RNA和DNA病毒都可用为基因转移的载体。常用的有反转录病毒载体和腺病毒载体。转移的基本过程是将目的基因重组到病毒基因组中，然后把重组病毒感染宿主细胞，以使目的基因能整合到宿主基因组内。非病毒方法有磷酸钙沉淀法、脂质体转染法、显微注射法等。
2、表达
目的基因的表达是基因治疗的关键之一。为此，可运用连锁基因扩增等方法适当提高外源基因在细胞中的拷贝数。在重组病毒上连接启动子或增强子等基因表达的控制信号，使整合在宿主基因组中的新基因高效表达，产生所需的某种蛋白质。
3、安全措施
为避免基因治疗的风险，在应用于临床之前，必须保证转移-表达系统绝对安全，使新基因在宿主细胞表达后不危害细胞和人体自身，不引起癌基因的激活和抗癌基因的失活等，尤其是在将反转录载体用于基因转移时，必须在应用到人体前预先在人骨髓细胞、小鼠体内和灵长类动物体内进行类似的研究，以确保治疗的安全性。
答：自20世纪中期起,分子生物学理论与技术飞速发展,Watson等(1953年)发现DNA双螺旋结构,60年代遗传密码被破译;70年代建立DNA重组和测序技术以及癌基因与抑癌基因研究的突破;80年代对珠蛋白生成障碍性贫血(地中海贫血)基因治疗的研究和逆转录病毒载体的开发,为基因诊断和治疗提供了理论依据与技术方法。 基因治疗是指运用DNA...
答：3、遗传咨询：通过遗传咨询，可以预测个体患病的风险。遗传咨询师会根据家族病史、基因检测结果等，为个体提供有关其患病风险的信息和建议。4、基因治疗：对于一些遗传性疾病，基因治疗是一种有效的治疗方法。基因治疗是指将健康的基因导入到人体细胞中，以取代或修复缺陷的基因，从而达到治疗疾病的目的。这种...
答：某些性状只受单一基因控制，表现为单基因遗传。但生物更多的性状是由多个基因共同影响的，同时还会受到环境的影响，此外，某些单个基因也可能影响多个性状。这两类现象称为性状的多基因决定和基因的多效性，所以大部分时候基因与性状并不是简单的一对一关系。希望对你有帮助~...
答：A、“工程菌”是指利用基因工程技术将外源基因导入受体细胞的过程，所以与基因工程有关，A错误；B、基因治疗是指把正常基因导入病人体内有缺陷的细胞中，使该基因的表达产物发挥功能，从而达到治疗疾病的目的，所以与基因工程有关，B错误；C、蛋白质工程的本质是通过基因改造或基因合成，对先有蛋白质进行...
答：成为有活力、能正常结实的纯合体，从而选育出新的品种。转基因技术：将人工分离和修饰过的基因导入到生物体基因组中，由于导入基因的表达，引起生物体的性状的可遗传的修饰，这一技术称之为转基因技术。基因治疗：是把健康的外源基因导入有基因缺陷的细胞中，达到治疗疾病的目的。
答：3、翻译水平调控：翻译是指以mRNA为模板合成蛋白质的过程。在这个过程中，一些因素如mRNA的起始密码子、终止密码子、密码子的使用偏好等都可以影响蛋白质的合成效率。此外，一些小分子RNA（如微RNA）也可以通过影响mRNA的翻译来调控基因表达。真核生物基因的应用：1、基因治疗：基因治疗是指通过基因工程技术...
答：1,基因工程的应用 基因疗法 随着人类对基因研究的不断深入,发现许多疾病是由于基因结构与功能发生改变所引起的。科学家将不仅能发现有缺陷的基因,而且还能掌握如何进行对基因诊断、修复、治疗和预防,这是生物技术发展的前沿。这项成果将给人类的健康和生活带来不可估量的利益。 所谓基因治疗是指用基因工程的技术方法...
答：基因治疗是指将外源基因导人受体细胞,并使之有效表达而达到治疗目的的技术.1．目前基因治疗主要通过病毒载体格基因导人人体,表达出所需要的蛋白质,以控制人体特定细胞与器官的形成与运作.从技术过程来说,科学家还没有开发出有效的载体,保证能够把设计的基因在有效的基因表达时间段内传送到细胞中的预想位置...
答：随着人类对基因研究的不断深入,发现许多疾病是由于基因结构与功能发生改变所引起的。科学家将不仅能发现有缺陷的基因,而且还能掌握如何进行对基因诊断、修复、治疗和预防,这是生物技术发展的前沿。这项成果将给人类的健康和生活带来不可估量的利益。<BR> 所谓基因治疗是指用基因工程的技术方法,将正常的基因转如病患者...
答：现代遗传学家认为，基因是DNA分子上具有遗传效应的特定核苷酸序列的总称，是具有遗传效应的DNA片段。近年来，随着基因研究的深入，人类基因组计划的实施，某些疾病的相关基因陆续被找到。基因治疗是指通过基因转移方式将正常基因或其他有功能的基因导入体内，并使之表达以获得疗效。1990年人类历史上首次成功地进...
